Χωρίς να μας εξηγούν για ποιους λόγους ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) απέρριψε δύο φορές την αίτηση της παρασκευάστριας του πειραματικού φαρμακευτικού σκευάσματος RELYVRIO, για την πλάγια αμυοτροφική σκλήρυνση, μία απόρριψη τον Ιούνιο του 2023 και δεύτερη απόρριψη τον Οκτώβριο του 2023, τέσσερις επιφανείς Έλληνες καθηγητές Ιατρικής, ο Ευάγγελος Κισκίνης, ο Γιώργος Πατρινός, ο Αχιλλέας Γραβάνης και η Μαγδαληνή Πολυμενίδου εξέδωσαν την ακόλουθη ανακοίνωση, με την οποία διατυπώνουν την δική τους γνώμη σχετικά με τις εξελίξεις, μετά από την αποτυχία του RELYVRIO στην κλινική μελέτη φάσης 3:

“Η μέση επιβίωση για έναν ασθενή με ALS μετά τη διάγνωση είναι 2,5 χρόνια. Ο μέσος χρόνος που απαιτείται για τον σχεδιασμό και την εκτέλεση μιας κλινικής δοκιμής Φάσης 3 στις ΗΠΑ είναι μεταξύ 2-3 ετών. Αυτή η καταστροφική πραγματικότητα δημιουργεί ένα αδύνατο ηθικό δίλημμα για νευρολόγους, ερευνητές, υποστηρικτές ασθενών, οικογένειες ασθενών και τους ίδιους τους ασθενείς.

Relyvrio: Η ιστορία του και ο όρος που συμφώνησε με τον FDA η Amylyx

Η ιστορία του Relyvrio και της εταιρείαs που το παράγει Amylyx, ανέδειξε αυτό το ηθικό δίλημμα στο ALS όσο ποτέ άλλοτε και πυροδότησε φλογερές συζητήσεις. Ωστόσο, όπως και σε οτιδήποτε άλλο, το πλαίσιο σχετικά με αυτό το φάρμακο είναι πολύ σημαντικό. Η Amylyx προέβη σε συνδυασμό δύο φαρμάκων για την καταπολέμηση της εξέλιξης της νόσου ALS.

Ενάντια σε όλες τις πιθανότητες, η συνδυαστική θεραπεία, η οποία δεν ήταν τρομερά καινοτόμος από επιστημονική άποψη, αποδείχθηκε ασφαλής και επιπλέον φάνηκε να βοηθά τους ασθενείς στις κλινικές δοκιμές Φάσης 1 και 2. Η πιο κρίσιμη επίδραση του Relyvrio στην επιβίωση των ασθενών ήταν σημαντική στη Φάση 2. Η Amylyx αποφάσισε να ζητήσει άμεση έγκριση.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ο οποίος επιβλέπει την έγκριση για φάρμακα στις ΗΠΑ, εξέτασε το αίτημα και μετά από μια αρχική αρνητική στάση, αποφάσισε τελικά να χορηγήσει έγκριση. Αντίθετα, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) δεν το ενέκρινε.

Ο όρος που συμφώνησε o FDA με την Amylyx ήταν ότι η εταιρεία θα προχωρήσει στην ολοκλήρωση μιας κλινικής δοκιμής Φάσης 3. Όταν ρωτήθηκε τι θα κάνουν εάν η δοκιμή Φάσης 3 δεν λειτουργήσει, ο Διευθύνων Σύμβουλος της Amylyx δεσμεύτηκε να κάνει ό,τι θα ήταν καλύτερο για τους ασθενείς. Η δοκιμή Φάσης 3 διήρκεσε 48 μήνες, περιλάμβανε 664 ασθενείς και δεν πέτυχε τα τελικά σημεία. Αυτό το αποτέλεσμα άφησε τους ασθενείς και την ευρύτερη κοινότητα με πολλές ερωτήσεις. Ενώ περιμένουμε να δούμε ποια απόφαση θα πάρει η εταιρεία, είναι σημαντικό να σημειώσουμε μερικά πράγματα.

Αυτό που συνέβη με το Relyvrio ήταν εξαιρετικά ατυχές για όλη την κοινότητα. Ανεξάρτητα από το τι θα πει κάποιος ειδικός, είναι αδύνατο να προβλεφθεί το αποτέλεσμα των κλινικών δοκιμών. Έτσι, μπορεί κανείς να πάρει αποφάσεις μόνο με βάση τα δεδομένα εκείνη τη στιγμή. Το Relyvrio είχε ασφαλές προφίλ χωρίς αντενδείξεις και χωρίς σοβαρές παρενέργειές και με βάση την κλινική δοκιμή Φάσης 2 είχε θετικό αντίκτυπο στην πορεία των ασθενών.

Δεδομένου του γεγονότος ότι οι περισσότεροι ασθενείς που είχαν συμμετάσχει στις δοκιμές Φάσης 2 πιθανότατα δεν θα ήταν ζωντανοί μέχρι την ολοκλήρωση της Φάσης 3, ορισμένοι θα υποστήριζαν την απόφαση να χορηγηθεί έγκριση, ως συμπονετική αλλά την ίδια στιγμή ορθολογική. Δεν επρόκειτο για «απάτη» ή «υπόσχεση ψεύτικης ελπίδας». Ωστόσο, όσο συζητάμε, η ασθένεια δεν περιμένει. Προχωρά ακατάπαυστα σε όλο το σώμα, αφαιρώντας σταδιακά τον έλεγχο των μυών από τους ασθενείς.

Η αδικαιολόγητά υψηλή τιμή του φαρμάκου μόλις εγκρίθηκε (158.000$ ετησίως) είναι κάτι με το οποίο εξοργίζονται τα περισσότερα μέλη της κοινότητας και ένας μεγάλος λόγος που πολλοί άνθρωποι, συμπεριλαμβανομένων των πολιτικών, είναι θυμωμένοι. Δυστυχώς, οι νόμοι που διέπουν τον καθορισμό των τιμών των φαρμάκων επέτρεψαν να συμβεί, και αυτό είναι κάτι που θα πρέπει να αντιμετωπιστεί στο άμεσο μέλλον και ίσως εκεί πρέπει να επικεντρωθεί η κοινοτική μας ενέργεια.

Έχοντας υπόψη όλο αυτό το πλαίσιο, πιστεύουμε ακράδαντα ότι θα είναι εξαιρετικά άδικο να εργαλειοποιηθεί η ατυχής έκβαση και ο χειρισμός του Relyvrio για να τιμωρηθεί μια από τις πιο επιβαρυμένες κοινότητες ασθενών. Πρέπει να διατηρηθούν προγράμματα έγκαιρης πρόσβασης για ασθενείς με ALS και άλλα σπάνια νοσήματα στην Ελλάδα. Παρέχουν ελπίδα που προέρχεται από έναν υπεύθυνο, ενημερωμένο και ρυθμισμένο χώρο. Ενώ περιμένουμε να φτάσουν ουσιαστικές θεραπείες, πρέπει να επιτρέψουμε στους ασθενείς να έχουν πρόσβαση σε φάρμακα που βρίσκονται σε τελευταία κλινικά στάδια”.