Ελπίδες ότι στο μέλλον θα υπάρξει ένα νέο φάρμακο για την ιδιοπαθή πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) δημιουργεί η αρχική κλινική δοκιμή σε ασθενείς μιας ουσίας (της DCA) από επιστήμονες με επικεφαλής έναν Έλληνα γιατρό του Καναδά, τον καθηγητή Ευάγγελο Μιχελάκη του Τμήματος Ιατρικής του Πανεπιστημίου της Αλμπέρτα. Το εν λόγω φάρμακο στοχεύει σε μια πρωτεΐνη (PDK) μέσα στα μιτοχόνδρια των κυττάρων. Ουσιαστικά η DCA είναι ένα άλας που αναστέλλει το εν λόγω ένζυμο των μιτοχονδρίων, γι' αυτό χρησιμοποιείται εδώ και δεκαετίες για τη θεραπεία παιδιών με ασθένειες των μιτοχονδρίων.

Η ΠΑΥ, από την οποία πάσχουν αρκετές χιλιάδες άνθρωποι παγκοσμίως, προκαλείται από την εξαιρετικά υψηλή πίεση στις πνευμονικές αρτηρίες που οδηγούν από την καρδιά στους πνεύμονες. Η συνεχώς αυξημένη αρτηριακή πίεση κουράζει την καρδιά και μπορεί να προκαλέσει καρδιακή ανεπάρκεια και πρόωρο θάνατο. Η ιδιοπαθής μορφή της νόσου (το 40% περίπου των περιπτώσεων ΠΑΥ) εμφανίζεται συχνότερα σε γυναίκες ηλικίας 30 έως 50 ετών και απαιτεί θεραπεία το συντομότερο δυνατό. Γι' αυτό είναι αναγκαίο να διαγνωστεί έγκαιρα, κάτι που όμως δεν συμβαίνει συχνά, καθώς τα συμπτώματά της είναι παρόμοια με εκείνα άλλων καρδιακών και πνευμονικών νοσημάτων, με κυριότερα τη δύσπνοια (ιδίως κατά την άσκηση), την εύκολη κόπωση και τους πόνους στο στήθος. Μέχρι σήμερα η νόσος δεν μπορεί να θεραπευτεί από τα υπάρχοντα φάρμακα (που πάντως βελτιώνουν την ποιότητα ζωής των ασθενών), ενώ η θεραπεία είναι συνήθως δαπανηρή.

Οι ερευνητές από τον Καναδά και τη Βρετανία, με επικεφαλής τον Ε. Μιχελάκη, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο ιατρικό περιοδικό «Science Translational Medicine», πραγματοποίησαν σε έναν μικρό αριθμό ασθενών μια τετράμηνης διάρκειας δοκιμή της ουσίας DCA (Dichloroacetate), η οποία μπορει να μειώσει την αρτηριακή πίεση στους πνεύμονες. Οι ασθενείς εμφάνισαν βελτίωση συμπτωμάτων, αν και σε διαφορετικό βαθμό ο καθένας. Επτά από αυτούς ανταποκρίθηκαν εξαιρετικά καλά στο φάρμακο, το οποίο δεν προκάλεσε κάποιες επικίνδυνες παρενέργειες. Η εξέταση των πνευμόνων των ασθενών με τομογραφίες εκπομπής ποζιτρονίων έδειξε ότι ο μεταβολισμός τους είχε βελτιωθεί.

«Είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο, το οποίο στοχεύει στα μιτοχόνδρια, αποδεικνύεται πως είναι αποτελεσματικό στους ασθενείς με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση» δήλωσε ο Μιχελάκης. Πάντως μερικοί ασθενείς δεν ανταποκρίθηκαν καθόλου στην πειραματική θεραπεία. Επρόκειτο για όσους στο γονιδιώμά τους διέθεταν δύο συγκεκριμένες παραλλαγές γονιδίων.

«Είναι σημαντικό ότι το DCA είναι γενόσημο φάρμακο και συνεπώς η μελέτη μας δεν ενισχύθηκε χρηματοδοτικά από κάποια φαρμακευτική εταιρεία, αλλά από δημόσια κεφάλαια και δωρεές. Αυτό σημαίνει ότι αν μελλοντικές μελέτες επιβεβαιώσουν τα ευρήματά μας και δείξουν ένα σαφές όφελος του DCA στην ιδιοπαθή ΠΑΥ, μπορεί να έχουμε πλέον μια φθηνή θεραπεία διαθέσιμη για όλους» δήλωσε ο Μιχελάκης.

Ο ελληνικής καταγωγής επιστήμονας είχε δοκιμάσει εδώ και χρόνια την ουσία DCA στην αντικαρκινική θεραπεία και είχε προκληθεί διεθνές ενδιαφέρον. Μάλιστα, είχαν δημιουργηθεί αρχικά υπερβολικές προσδοκίες για τη δράση της, που όμως δεν έχουν έως τώρα επιβεβαιωθεί.